1er axe de recherche : le métabolisme

Cette page porte sur les alternatives recherchées pour transporter la créatine au cerveau et remplacer le rôle du transporteur.

La molécule de créatine ne traverse pas (sans transporteur) la barrière des cellules. Pour qu’elle y parvienne, il y a plusieurs stratégies possibles :

 

a) Remplacer le transporteur défectueux.

– La première stratégie est de modifier la molécule de créatine pour qu’elle passe naturellement la barrière, passivement.

A ce propos, par exemple, le CEA de Saclay effectue des recherches sur un procédé pharmacologique et a recruté une personne en thèse pour Evaluation de Nouvelles Stratégies d’Optimisation  Pharmacologique des Dérivées de la Créatine pour le Traitement des Maladies Métaboliques Cérébrales Rares

– La seconde possibilité est de créer une autre molécule navette, qui se collera à celle de la créatine et traversera la barrière.

Molécule navette imagée et imaginaire

b) Utiliser autrement le  transporteur défectueux

– La troisième possibilité est de modifier la molécule de la créatine afin qu’elle devienne compatible avec le transporteur défectueux.

C’est sur cet axe de recherche que travaille assidument l’équipe de l’hôpital Necker.

Le docteur V. Valayannopoulos est intervenu auprès des parents pour expliquer les recherches effectuées et en cours lors de la réunion du 8 mai gracieusement organisée par l’association Xtraordinaire, et nous voulions partager avec vous les parties non confidentielles de cette conférence, car cette réunion nous a donné beaucoup d’espoir et nous a informé une bonne partie de la matinée :

vidéo 1 :

Titre de la conférence : Enjeux et Perspectives de recherche

vidéo 2 :

Biologie de la créatine :

– Transformation et consommation de la créatine

– La créatine, un neuromédiateur?

vidéo 3 :

Tableau clinique des petits patients.

Diagnostique, impacts de la maladie et traitements tentés.

Discussion sur le dépistage de la maladie et les traitements.

vidéo 4 :

Recherches effectuées et articles récemment publiés.

Discussion sur l’ether de créatine (cf stratégie 1 ci-dessus)

vidéo 5 :

Saut sur les conclusions et les perspectives sur la recherche effectuée à Necker par modélisation informatique de molécules compatibles avec les transporteurs des petits malades. (Désolé, le gros de cette présentation ne peut être publié pour le moment)

vidéo 6:

Conclusion sur les recherches en cours du docteur

vidéo 7:

Perspectives sur les recherches en cours du docteur

Discussion sur les centres de références.

vidéo 8 :

Introduction à la génétique et explications par le docteur Héron.

vidéo 9 :

Suite de la discussion et réponses aux questions des parents par Olivier de Compiègne.

c) Utiliser un autre transporteur
– Enfin, une stratégie différente est d’utiliser un autre transporteur déjà présent. Pour cela, il faut créer une molécule compatible avec ce transporteur qui pourrait aussi porter la molécule de créatine.

Ainsi, un papa a trouvé une présentation intéressante sur les nanotechnologies et l’utilisation d’autres transporteurs.

transporteur imagé et imaginaire

Nous remercions vivement tous les chercheurs et docteurs pour leur implicaton à aider à soigner cette maladie. Merci.

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