2ème axe de recherche : la thérapie génique

La thérapie génique sur le transporteur de la créatine :

  • Comme le gène défectueux du transporteur de la créatine a été identifié, l’idée est de le corriger. Le but de la thérapie génique est de faire pénétrer un gène par un virus (qui peut être similaire à celui du sida et dont on ne peut se défaire) et que ce gène déclenche la fabrication d’une protéine fonctionnelle, pour contrecarrer les impacts du gène défectueux. Il est donc important de pourvoir contrôler les risques avant d’importer des gênes « sains »  et modifiés dans le corps.
Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (source Wikipédia)

Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (source Wikipédia)

  • Cet axe de recherche est commun avec toutes les maladies liées à l’altération de chromosomes et,  pour certaines de ces maladies, est le seul espoir de cure. Malheureusement, cette recherche serait moins avancée, à ce jour et pour cette maladie, que celle décrite précédement dans le premier axe sur la recherche métabolique.

 

  • Il est à noter que récemment le plus grand centre de thérapie génique a été ouvert à Evry. Baptisé Généthon, il devrait aider à la rechecher de « gènes-médicaments » et a été financé par les fonds du téléthon.
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